Investigadors de l'Institut de Recerca de l'Hospital Universitari Vall d'Hebron de Barcelona (IR-HUVH) han publicat un treball en el qual es posa en evidència un potencial risc de la teràpia gènica obtinguda a partir de cèl·lules mare hematopoètiques: el risc d'immunització enfront al gen terapèutic i el seu conseqüent rebuig. El perill ja es sospitava, però fins ara no s'havia pogut constatar de forma experimental. L'estudi s'ha publicat a la revista 'Molecular Therapy'.
Redacció | 2 de febrer de 2010
A la teràpia gènica, es modifica la informació genètica de cèl·lules mitjançant la introducció d’un gen aliè (anomenat 'transgèn') que modularà l'activitat de determinades proteïnes, amb l'objectiu de corregir els símptomes d'una malaltia genètica. En l'estudi, dut a terme en ratolins, es van transferir transgens a cèl·lules de la medul·la òssia, les anomenades cèl·lules hematopoètiques, responsables de la producció de totes les cèl·lules sanguínies.
Els investigadors van observar que, quan aquests transgens s'expressen a nivells elevats, desencadenen una resposta immunitària enfront de la proteïna que produeixen o davant de les pròpies cèl·lules trasplantades. Això no passa quan l'expressió és més feble. Aquesta resposta provoca el rebuig de les cèl·lules trasplantades, de manera que aquestes no aconsegueixen el seu objectiu terapèutic, així com pot impedir o reduir l'eficàcia de possibles futurs tractaments.
Aquest estudi és una nova senyal d'alarma, ja que aporta informació rellevant en relació a un altre risc potencial o complicació d'aquest tipus de teràpies: la possible inducció de respostes immunes. A més, la recerca s'ha dut a terme en el teixit de la medul·la òssia, generalment poc propens a desencadenar respostes d'aquest tipus.
